Ce projet vise à développer une approche innovante de thérapie génique pour les maladies neuromusculaires, en particulier la myopathie myotubulaire liée à l’X (MTM1) et la dystrophie musculaire de Duchenne (DMD). Les thérapies géniques actuelles utilisant des vecteurs de type virus adéno-associé recombinant (rAAV) rencontrent plusieurs défis, notamment des doses systémiques élevées, des effets hors cible et la présence d’anticorps neutralisants préexistants.

La solution proposée repose sur la modification chimique des capsides de rAAV par des techniques de bioconjugaison, afin d’améliorer le ciblage du tissu musculaire tout en réduisant la diffusion non spécifique vers d’autres organes. En mettant en œuvre de nouvelles stratégies de conjugaison, le projet vise à accroître l’efficacité thérapeutique et la sécurité.

Cette initiative est menée en collaboration entre les laboratoires CEISAM et TaRGeT de l’Université de Nantes, ainsi que la société Coave Therapeutics, en s’appuyant sur une expertise combinée en chimie organique, bioconjugaison et thérapie génique. L’objectif attendu est le développement de vecteurs rAAV chimiquement modifiés et optimisés, présentant une meilleure spécificité, permettant ainsi des thérapies géniques plus sûres et plus efficaces pour les maladies neuromusculaires.

David DENIAUD

Porteur du projet

TaRGeT

UMR INSERM 1089